由复旦大学附属中山医院团队首创的“GOLP方案”，显著延长了患者的无事件生存期，降低了复发风险，有望开启一个全新的治疗时代。
撰文 | 凌骏
在肿瘤治疗领域，由中国医生团队取得的原创突破性成果，又一次登上了国际舞台。
当地时间2026年3月4日，国际医学顶刊《新英格兰医学杂志》在线发布复旦大学附属中山医院团队研究成果，全球首次系统性证实了新辅助治疗，能显著提高可切除高危肝内胆管癌患者的生存结局。
该研究由中山医院名誉院长樊嘉院士、院长周俭院士、肝脏外科施国明教授领衔，联合国内其他10家中心，历时5年，为高危胆管癌术前的新辅助治疗，提供了高级别的循证证据，填补了国际空白。
在3月5日的成果发布会上，樊嘉院士表示，目前，该研究成果已在医院投入临床应用，为一部分肝内胆管癌患者争取到了手术机会，也显著改善了高危患者的预后。“我们相信，未来该系列研究成果，将被纳入国际指南向全球推广，造福更多患者。”
死亡风险降低57%
肝内胆管癌，是肝脏第二常见的原发性恶性肿瘤，约占所有原发性的10%—15%。统计数据显示，2018年我国肝内胆管癌新发病人数约为3.9万—5.8万人，且发病率呈逐年上升趋势。
针对早期肝内胆管癌病人，手术切除治疗是最佳治疗方式。但即便是根治性切除，仍有约一半的患者会出现肿瘤复发，总体5年生存率仅为25%—40%。“尤其是伴复发高危因素的患者，复发率更是高达约70%，总生存时间也明显缩短。”樊嘉院士指出。
基于这一现状，新辅助治疗进入了学界的视野，其原理是在手术前先对患者进行化疗、靶向或免疫治疗等全身性治疗，旨在缩小肿瘤的体积、清除潜在的微小转移灶等，为之后手术的切除率提高，术后复发风险降低等创造有利的条件。
多年来，新辅助治疗已接连在胃癌、胰腺癌等治疗中展现出优异疗效，但针对伴高危复发因素的可切除肝内胆管癌患者，目前全球都还缺乏高级别的临床证据。
正是瞄准了这一临床证据的空白，中山医院团队首创了新辅助治疗“GOLP方案”，联合全国多中心，4年间招募了178名患者，启动了这项随机、对照II/III期临床研究。
根据本次发表在《新英格兰医学杂志》的研究，这178名有机会手术的患者，均伴有至少一个高危复发因素，72%的病人伴有血管侵犯，15%的病人伴肝门淋巴结转移。其中，88例患者纳入“新辅助组”治疗，其余患者则直接进行根治性切除术。
结果显示，在中位随访时间16.9个月中，GOLP方案显著延长了患者的EFS（无事件生存期），达18个月，而对照组仅为8.7个月。而在两年后，两组患者的EFS率分别为37%vs 25%。
同时在OS（总生存期）上，新辅助治疗组患者展现出OS的获益趋势，24个月时OS率为79%，对照组为61%（95%CI, 50-75），GOLP方案将死亡风险降低了57%。
此外研究发现，患者在接受3个疗程的GOLP方案治疗后，肿瘤有显著退缩，手术完全切除（R0切除）率达到95%。术后，新辅助组患者中位无复发生存期（RFS）为15.4个月，显著好于对照组9.7个月，降低了31%的肿瘤复发风险。
安全性方面，GOLP方案耐受性良好，并未增加手术风险。新辅助治疗阶段≥3级治疗相关不良事件（TRAE）发生率为26%，无治疗相关死亡事件发生。
一个全新的治疗时代
“此次的研究是全球首个针对可切除、伴高危复发因素肝内胆管癌新辅助治疗的II/III期随机对照试验。”
“它不仅为这类患者的治疗提供了高级别循证医学证据，更有望在未来重塑肝胆肿瘤领域的临床实践和研究方向。”周俭院士表示。
事实上，在临床实践中，如果缺乏明确的证据就开展新辅助治疗，不仅无法确定患者能否获益，还可能因“额外治疗”所耗费的时间、新辅助治疗药物的副作用等，使患者错过手术指征或最佳时机，最终失去根治性切除的机会。
因此通俗而言，“此次研究证明了，我们的GOLP方案安全且有效，那些既往直接手术的（此类）患者，或许现在能够等一等，‘先用药、再开刀’，比直接手术效果更好。”
“对于医生而言，它也提供了一个强有力的证据，去支持决策新辅助加手术的治疗模式。”周俭院士说。
而站在更长远的视角，《新英格兰医学杂志》中国地区学术平台《NEJM医学前沿》指出，此次的研究价值超出结果本身，其带来了理念层面的改变，意味着外科决策将从“技术可切除性评估”升级为“生物学可获益性评估”，也更加契合现代肿瘤综合治疗理念。
“对于高危可切除肝内胆管癌患者而言，这或许标志着一个全新的治疗时代正在开启。”《NEJM医学前沿》撰文称。
据了解，在去年10月的欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）上，GOLP方案研究的初步结果通过口头报告形式，引发了国际学者的广泛关注和讨论，相关成果有望由“中国方案”进一步转化为“全球方案”。
周俭院士表示，这一研究成果，不仅展现了中山医院在肝脏肿瘤研究领域的引领地位，更为广大患者点亮了新的生存希望。
而在未来，“此次成果还将推动全球更多针对胆道癌的围手术期新辅助治疗、辅助治疗等研究，包括如何筛选最适合该方案的优势人群、如何根据病例缓解情况，调整个体化的术后治疗策略，以及生物标志物的探索等，为这一领域开辟新的研究方向。”周俭院士说。
来源：医学界
校对：蔡 菜
运营：王奥雅
责编：汪 航
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